A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou recentemente o Roctavian (valoctocogeno roxaparvoveque), terapia gênica da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda para o tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave. Trata-se de um tratamento inédito, administrado em uma única dose, por infusão intravenosa, que age no controle de sangramentos recorrentes, dolorosos e, muitas vezes, debilitantes.
"A hemofilia é uma das poucas doenças para as quais já existe a terapia gênica. Esse tipo de tratamento é muito promissor contra a doença, mas ainda está longe do uso na prática devido ao alto custo", explica o hematologista Antônio Brandão, da BP - A Beneficência Portuguesa de São Paulo.
A hemofilia é uma doença genética caracterizada pela falta de proteínas necessárias para a coagulação do sangue. Pacientes com hemofilia A tem deficiência na produção do fator de coagulação VIII, enquanto aquelas com hemofilia B, têm déficit do fator IX. Sem essas proteínas, elas estão sujeitas a sangramentos constantes, sobretudo nos casos mais graves, quando a produção natural dos fatores é ínfima.
O tratamento atual da doença consiste na administração periódica desses fatores de coagulação. De acordo com a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, um paciente com hemofilia A grave chegue a realizar de 100 a 150 infusões por ano. O novo medicamento consiste em um vetor viral que transporta um gene terapêutico para o Fator VIII de coagulação, isso permite que o corpo produza esse fator por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.