Novo tratamento para hemofilia é aprovado no Brasil

A hemofilia é uma doença genética caracterizada pela falta de proteínas necessárias para a coagulação do sangue. Pacientes com hemofilia A tem deficiência na produção do fator de coagulação VIII, enquanto aquelas com hemofilia B, têm déficit do fator IX. Sem essas proteínas, elas estão sujeitas a sangramentos constantes, sobretudo nos casos mais graves, quando a produção natural dos fatores é ínfima.

O tratamento atual da doença consiste na administração periódica desses fatores de coagulação. De acordo com a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, um paciente com hemofilia A grave chegue a realizar de 100 a 150 infusões por ano. O novo medicamento consiste em um vetor viral que transporta um gene terapêutico para o Fator VIII de coagulação, isso permite que o corpo produza esse fator por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.